重症肌无力是一种罕见的慢性自身免疫性疾病，会影响突触后神经肌肉接头。重症肌无力的总体患病率估计为每百万人 150 至 250 例，每年发病率为每百万人 8 至 10 例。重症肌无力在 40 岁以下的女性和 60 岁以上的男性中更为常见，其发病率似乎随着年龄的增长而增加。其主要临床表现是肌肉疲劳，通常随时间波动，对眼部、延髓、呼吸道和四肢骨骼肌产生不同程度的影响。约 15% 的重症肌无力病例仍局限于眼部肌肉，但大多数患者最终会发展为全身性重症肌无力，涉及多个肌肉群。大多数全身性重症肌无力患者的血清中都检测到致病抗体，约 85% 的患者抗乙酰胆碱受体抗体检测呈阳性，而一小部分患者检测出肌肉特异性激酶或脂蛋白受体相关蛋白4抗体。约 10-15% 的患者未检测到抗体，因此被归类为血清阴性。
来自意大利IRCCS 圣拉斐尔科学研究所Stefano Carlo Previtali团队认为，重症肌无力的个性化治疗至关重要，因为患者具有临床异质性、治疗反应多变性和抗体谱多样的特点，这可能反映了重症肌无力患者的不同致病机制。因此，治疗领域的另一个定性步骤是确定对创新生物疗法反应的预测因子，从而实现更加个性化的治疗方法。目前可用的重症肌无力治疗方法包括三种主要方法：靶向自身反应性 B 细胞、阻断 FcRn 循环系统和抑制补体功能。总之，蓬勃发展的治疗领域为临床医生提供了多种治疗方法。然而，仍然需要更好的策略来指导患者接受特定的治疗，重新研究疾病的发病机制和抗体在临床前模型中的作用可以帮助识别生物标志物，从而更好地对患者进行分层。此外，没有直接的比较疗效数据，只有荟萃分析的结果，这限制了这些结果的普遍性。一个重大挑战是这些治疗方法的成本极高，目前在全球范围内无法持续下去。解决这些疗法的经济负担对于确保全球医疗保健系统更广泛的可及性和长期可行性至关重要。
展开剩余28%文章在《中国神经再生研究（英文）》杂志发表。
文章来源： Sorrenti B, Laurini C, Bosco L, Strano CMM, Ratti A, Falzone YM, Previtali SC (2026) Novel therapies for myasthenia gravis: Translational research from animal models to clinical applications. Neural Regen Res 21(5):1834-1848. doi.org/10.4103/NRR.NRR-D-24-01011
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